في عالم الطب، اعتدنا أن الأدوية تُسكّن الألم، تُخفف الأعراض، وتُساعد الجسم على مقاومة المرض... لكن، ماذا لو ظهر علاج لا يكتفي بهذا، بل يخترق الخلية، يصل إلى الجينات ذاتها، ويُصحّح الخطأ من المصدر؟ هذا هو ما يقدمه Casgevy، أول علاج في العالم يستخدم تقنية CRISPR-Cas9 لتعديل الجينات وعلاج الأمراض من الجذور.
ما علاقة الأمراض بالجينات؟
داخل كل خلية في جسدك، تكمن الجينات التي تحمل التعليمات الخاصة بكيفية عمل الجسم. أحيانًا، يحدث خلل في هذه الجينات، فينتج عنه مرض وراثي. من هذه الأمراض:
هذه الأمراض تؤثر على جودة الحياة، وتجعل المريض يعتمد على العلاج مدى الحياة، حتى ظهر Casgevy ليغير هذا الواقع.
ما هو Casgevy؟ وكيف يعمل؟
Casgevy هو علاج جيني ثوري، يستخدم تقنية كريسبر (CRISPR-Cas9) لقطع الجين الخاطئ في الخلية، وتعديله ليعمل بشكل سليم. يتم استخراج خلايا جذعية دموية من المريض، تُعدّل جينيًا في المختبر، ثم تُعاد إلى جسم المريض، فتبدأ بإنتاج هيموغلوبين طبيعي، مما يُغني المريض عن الأدوية والدم المنقول.
هذا العلاج لا يُعالج الأعراض، بل يعالج السبب الوراثي نفسه.
من أنتجه؟ وأين اعتمد؟
طوّرته شركتا Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics، واعتمد لأول مرة في العالم في أواخر 2023 في بريطانيا، الولايات المتحدة، والاتحاد الأوروبي.
وفي يناير 2024، أصبحت المملكة العربية السعودية من أوائل الدول التي اعتمدت رسميًا علاج Casgevy، بعد موافقة الهيئة العامة للغذاء والدواء لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا لمن تجاوزوا 12 سنة.
تجربة علاجية سعودية مميزة: طفل بعمر 13 عامًا
من أوائل من استفاد من Casgevy في السعودية، طفل يبلغ من العمر 13 عامًا كان يعاني من الثلاسيميا بيتا ويحتاج إلى نقل دم دوري. وبعد خضوعه للعلاج باستخدام تقنية Casgevy، ظهرت مؤشرات تحسّن ملحوظة، وتوقفت حاجته لنقل الدم، وهو الآن يخضع للمتابعة، مع توقعات بتعافٍ دائم بإذن الله.
النتائج المتوقعة في السعودية
مع اعتماد Casgevy، يتوقع أن يشهد المرضى تحولًا جذريًا في حياتهم، حيث يُغنيهم العلاج عن نقل الدم المتكرر، ويمنحهم فرصة لعيش حياة طبيعية خالية من الألم. يُعد هذا العلاج بمثابة زراعة ذاتية للخلايا الجذعية المعدلة، ويمثل خطوة نحو الشفاء الكامل.
ورغم أن تكلفة العلاج تصل إلى 2.2 مليون دولار، إلا أن فوائده الدائمة، وتقليل الأعباء الصحية، تُبرر قيمته كاستثمار طويل الأمد.
لماذا Casgevy ثوري؟
مستقبل Casgevy والعلاجات الجينية
هذا العلاج هو بداية عصر الطب الجيني، حيث سيصبح تعديل الجينات علاجًا لأمراض مثل السرطان، أمراض القلب الوراثية، الزهايمر. وسيسهم اعتماد السعودية لهذا العلاج في توطين التقنية الحيوية وفتح آفاق جديدة للابتكار في مجال الطب الجيني.
الخلاصة
Casgevy ليس دواءً عاديًا، بل هو ثورة طبية تُكتب داخل الجينات. بتبني المملكة لهذا العلاج المتطور، تمنح مرضاها فرصة لعيش حياة طبيعية، وتُرسّخ مكانتها كدولة رائدة في تبني أحدث العلاجات الجينية في المنطقة.
المراجع:
https://www.gov.uk/government/news
https://www.imperial.nhs.uk/about-us/news
https://sfda.gov.sa/ar/news/93190